La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (Anmat) aprobó en la Argentina una nueva droga para el tratamiento de adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) de reciente diagnóstico y que expresen la mutación genética FLT3, en combinación con quimioterapia.

La leucemia mieloide aguda es una enfermedad oncohematológica de la sangre que se desarrolla primero en la médula ósea, adonde las células malignas se acumulan imposibilitando el desarrollo de células sanas y puede diseminarse rápidamente por el torrente sanguíneo y causar infecciones, anemia y sangrado.

Representa la primera terapia dirigida para una alteración que se detecta en aproximadamente el 30% de los pacientes esta leucemia, que es la más frecuente en adultos y para la cual no hubo ningún avance terapéutico en los últimos 40 años.

"Es un cambio necesario. Los pacientes reciben prácticamente el mismo tratamiento desde 1973. Así que nos llena de orgullo que surja esta innovación", destacó Irene Rey, jefa de la División de Hematología del Hospital Ramos Mejía, durante la presentación del producto, que se llevó a cabo en un hotel porteño.

La nueva medicación, denominada midostaurina, que ya está disponible en el país, demostró, en combinación con quimioterapia, una mejoría significativa en la sobrevida global, prácticamente triplicándola (una mediana de 74,7 meses vs 25,6) con una reducción del riesgo de muerte del 23%.

Infografía gentileza Clarín

A su vez, Isolda Fernández, jefa del Servicio de Hematología de Fundaleu, reconoció que aunque no es un tratamiento curativo, "es muy significativa la diferencia de la sobrevida global que se obtuvo en los estudios clínicos".

"Además, no empeoró la tolerancia a la quimioterapia y redujo el riesgo de muerte, por lo que podría contribuir enormemente como puente al trasplante, que es la alternativa curativa que tienen los pacientes que no logran curarse con quimioterapia", indicó Fernández.

Rey destacó que de esta forma "está abriéndose una puerta para estos pacientes" y vaticinó que "detrás se abrirán otras".
"Confiamos en que a futuro llegarán más opciones y aprenderemos cómo manejarlas y combinarlas para que sigan prolongando la vida de más pacientes", manifestó la jefa de la División Hematología del Hospital Ramos Mejía.

Detalles de la droga
La droga, desarrollada por el laboratorio Novartis, se administra en forma oral y actúa inhibiendo múltiples receptores de las células, que son proteínas, incluyendo la quinasa denominada FLT3, que juega un rol en la proliferación y aumento de determinadas células de la sangre.
Esto permite regular una serie de procesos celulares esenciales, inhibiendo la capacidad de las células malignas de seguir creciendo indiscriminadamente e impidiendo la muerte celular programada.

"Nos llena de orgullo poder dar esta noticia", afirmó Aliya Omer, gerente general de Novartis Oncología.
La midostaurina cuenta con la aprobación por parte de las autoridades sanitarias de los Estados Unidos y de la Comunidad Europea, que regula sus 28 estados miembros, además de Islandia, Liechtenstein y Noruega.

Leucemia mieloide aguda, una enfermedad que afecta principalmente a los adultos

La leucemia mieloide aguda es una enfermedad oncohematológica de la sangre que se desarrolla primero en la médula ósea, adonde las células malignas se acumulan imposibilitando el desarrollo de células sanas y puede diseminarse rápidamente por el torrente sanguíneo y causar infecciones, anemia y sangrado.
"Mieloide" procede del tipo de célula sanguínea en el que esta enfermedad se origina y "aguda" refiere a que los blastos, que son células sanguíneas inmaduras, proliferan rápidamente y la enfermedad puede causar la muerte en pocos meses si no es tratada a tiempo.
Rara vez se presenta en menores de 45 años y, estadísticamente, la mediana de edad de diagnóstico es a los 68 años.

Si bien no existen datos oficiales, extrapolando cifras internacionales se calcula que en la Argentina habría anualmente alrededor de 2.000 pacientes, lo que en promedio representa 5 diagnósticos por día.